Do natychmiastowego udostępnienia:

 

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) opublikowała dziś projekt wytycznych dla sponsorów ubiegających się o zatwierdzenie produktów terapii genowej człowieka wykorzystujących technologie edycji genomu. Po sfinalizowaniu, wytyczne te będą zawierać zalecenia dotyczące standardowych metod kompleksowej oceny bezpieczeństwa terapii wykorzystujących edycję genomu, co pozwoli na szybsze udostępnienie pacjentom skutecznego leczenia.

„Edycja genomu niesie ze sobą niezwykle obiecujący potencjał w leczeniu dotychczas nieuleczalnych chorób genetycznych, a dzisiejsze ogłoszenie stanowi wyraz nowatorskiego podejścia FDA do stymulowania innowacji i rozwoju terapii opartych na edycji genomu” – powiedział komisarz FDA, dr n. med. Marty Makary, magister zdrowia publicznego.  „Te wytyczne dostarczają sponsorom jasnych, popartych naukowo rekomendacji dotyczących oceny ryzyka edycji poza docelowym celem z wykorzystaniem najnowocześniejszych technologii sekwencjonowania. Poważnie podchodzimy do rozwoju tej dziedziny”.  

Projekt wytycznych, wydany przez Centrum Oceny i Badań Produktów Biologicznych, wspiera ramy FDA dotyczące przyspieszenia rozwoju zindywidualizowanych terapii chorób ultrarzadkich, wprowadzone w lutym. Ramy te rewolucjonizują sposób, w jaki FDA współpracuje z przemysłem i promują ścieżkę do przełomowych metod leczenia chorób rzadkich.

Wytyczne „ Ocena bezpieczeństwa edycji genomu w produktach terapii genowej człowieka z wykorzystaniem sekwencjonowania nowej generacji ” zawierają szczegółowe zalecenia dotyczące strategii sekwencjonowania, doboru próbek, parametrów analizy i raportowania. Projekt wytycznych opiera się na wytycznych agencji ze stycznia 2024 r. dotyczących produktów terapii genowej człowieka z wykorzystaniem edycji genomu i koncentruje się w szczególności na wykorzystaniu metod opartych na sekwencjonowaniu nowej generacji (NGS) do oceny potencjalnego ryzyka bezpieczeństwa związanego z edycją poza celem (off-target) i utratą integralności genomu. Zalecenia mają na celu wsparcie badań nieklinicznych składanych wraz z wnioskami o rejestrację nowego leku badanego (IND) oraz wnioskami o licencję na produkt biologiczny (BLA). Wytyczne dotyczą zarówno produktów ex vivo, w których komórki są edytowane poza organizmem, jak i produktów in vivo, w których edycja genów zachodzi bezpośrednio w tkankach pacjenta.

„Sekwencjonowanie nowej generacji nie tylko wykrywa edycję poza docelowym celem i ocenia integralność chromosomów, ale wymaga również rekomendacji opartych na dowodach naukowych. Dajemy sponsorom plan działania umożliwiający kompleksową ocenę bezpieczeństwa, jednocześnie wspierając efektywny rozwój tych obiecujących terapii” – powiedział dr Vinay Prasad, dyrektor ds. medycznych i naukowych oraz dyrektor Centrum Oceny i Badań Produktów Biologicznych. „Naszym celem jest współpraca ze środowiskiem naukowym w celu zapewnienia bezpiecznych i skutecznych terapii edycji genomu pacjentom, którzy ich najbardziej potrzebują”.

Agencja FDA zachęca sponsorów do wczesnego angażowania się w rozwój produktu, jeszcze przed złożeniem wniosku IND, na przykład poprzez wstępne ukierunkowane zaangażowanie w zakresie doradztwa regulacyjnego dotyczącego produktów CBER/CDER (INTERACT) i spotkania poprzedzające złożenie wniosku IND, aby omówić konkretne strategie rozwoju.

Projekt wytycznych jest dostępny do konsultacji publicznych. Uwagi należy przesłać w ciągu 90 dni od daty publikacji w Rejestrze Federalnym na stronie Regulations.gov. Agencja dokona przeglądu i rozważy otrzymane uwagi przed sfinalizowaniem wytycznych.

 

 

 

 

Media:
Wniosek FDA o komentarz
202-690-6343

 

 

 

 

Konsument:
888-INFO-FDA

 

 

 

 

###

FDA, agencja działająca w ramach Departamentu Zdrowia i Opieki Społecznej Stanów Zjednoczonych, chroni zdrowie publiczne, zapewniając bezpieczeństwo i skuteczność leków przeznaczonych dla ludzi i zwierząt, szczepionek i innych produktów biologicznych przeznaczonych do użytku przez ludzi oraz wyrobów medycznych. Agencja jest również odpowiedzialna za bezpieczeństwo dostaw żywności, kosmetyków, suplementów diety, urządzeń elektronicznych emitujących promieniowanie oraz za regulację wyrobów tytoniowych.