DODAJ FILM MP-4 LUB WPROST Z Y.T F.B lub inny
EDYTUJ SWÓJ FILM LUB USUŃ
ZOBACZ WSZYSTKIE SWOJE FILMY

M-forum A.V Live.

WESPRZYJ DOWOLNĄ KWOTĄ ROZWÓJ JEDYNEJ W POLSCE NIEZALEŻNEJ STRONY INFORMACYJNEJ przycisk Przekaż darowiznę poniżej :-)

miejsce-na-reklame.

W zaskakującej decyzji USA zatwierdzają lek na dystrofię mięśniową

0.00 avg. rating (0% score) - 0 votes

WASHINGTON (AP) – amerykańskie organy nadzoru zdrowia zatwierdziły drugi lek na wyniszczającą formę dystrofii mięśniowej, zaskakująca decyzja po tym, jak leki zostały odrzucone ze względów bezpieczeństwa zaledwie cztery miesiące temu.

Orzeczenie to oznacza, że po raz drugi Urząd ds. Żywności i Leków wydał wstępną zgodę na tę chorobę w oparciu o wczesne wyniki i najprawdopodobniej wzbudzi pytania o jej standardy dotyczące usuwania w dużej mierze niesprawdzonych leków.

FDA pod koniec czwartku zatwierdziło Vyondys 53 Sarepta Therapeutics dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a. Duchenne’a dotyka około 1 na 3600 chłopców w Stanach Zjednoczonych, powodując osłabienie mięśni, utratę ruchów i przedwczesną śmierć, zwykle gdy pacjenci są w wieku 20 lub 30 lat. Lek jest przeznaczony dla określonego rodzaju, który dotyka około 8 procent chłopców z Duchenne’a.

W sierpniu FDA odrzuciła lek do wstrzykiwań, wysyłając list do firmy, który oznaczał ryzyko infekcji i przypadków uszkodzenia nerek w badaniach na zwierzętach. Ale Sarepta zakwestionowała tę decyzję, podnosząc ją do kierownictwa centrum narkotykowego FDA. Firma ponownie przesłała swoją aplikację i dane, a FDA cofnęła decyzję, zgodnie z komunikatem prasowym Sarepta.

FDA powiedziała, że czwartkowi lekarze powinni monitorować czynność nerek pacjentów przyjmujących lek. Najczęstsze działania niepożądane leku obejmują ból głowy, gorączkę, ból brzucha i nudności. Inne reakcje obejmują wysypkę, gorączkę, pokrzywkę i podrażnienie skóry.

Zdjęcie dostarczone przez Sarepta Therapeutics w grudniu 2019 r. Pokazuje pudełko i fiolkę z ich lekiem Vyondys 53. W czwartek, 12 grudnia 2019 r. Amerykańskie organy regulacyjne ds. Zdrowia poinformowały, że zatwierdziły ten drugi lek na wyniszczającą formę dystrofii mięśniowej, co było zaskakującą decyzją po lek został odrzucony ze względów bezpieczeństwa zaledwie cztery miesiące wcześniej. (Sarepta Therapeutics przez AP)

Zaskoczenie sprawiło, że akcje spółki gwałtownie wzrosły w piątek o ponad 36%. Ale niektórzy analitycy z Wall Street powiedzieli, że zatwierdzenie sugeruje poluzowanie standardów w agencji.

„Uważamy, że nagłe podjęcie decyzji w agencji nie budzi zaufania” – napisał analityk Debjit Chattopadhyay w notatce dla inwestorów.

Po raz drugi lek Sarepta podążył nietypową drogą do zatwierdzenia. W 2016 r. Przywódcy FDA oczyścili pierwszy lek na dystrofię mięśniową, unieważniając recenzentów agencji, którzy stwierdzili, że niewiele jest dowodów na jego działanie. Decyzja ta była również wynikiem intensywnej kampanii lobbingowej rodzin pacjentów, polityków i lekarzy. Krytycy agencji sugerowali, że FDA mogła skłonić się pod presją z zewnątrz.

Vyondys otrzymało „przyspieszoną aprobatę” na podstawie wstępnych wyników pokazujących, że wzmacnia białko, które wspomaga wzrost włókien mięśniowych. Ale jak dotąd nie wykazano, aby lek poprawiał mobilność i zdrowie pacjentów. FDA wymaga od Sarepty przeprowadzenia dalszych badań dotyczących tych środków dla obu leków. Jeśli firma nie pokaże, że leki pomagają pacjentom, FDA może wycofać zgodę – choć rzadko to robi.

Badanie kontrolne dla Vyondys ma się odbyć do 2024 r. Lek będzie kosztował 300 000 USD rocznie dla typowego pacjenta – dziecka o wadze 44 funtów – podała firma. To ta sama cena, co wcześniejszy lek Sarepty.

Analitycy twierdzą, że nieoczekiwana decyzja może wróżyć dobrze innym eksperymentalnym lekom o wątpliwych wynikach badań, w tym uważnie obserwowanym leku Alzheimera, który wkrótce pojawi się przed agencją.

Twórcy leku podali wyniki w październiku, sugerując, że ich leki mogą być pierwszym, który spowolni umysłowy spadek choroby Alzheimera. Ale wielu ekspertów jest sceptycznych, zauważając niezwykłe zmiany w badaniach i analizy stosowane podczas opracowywania leku.

Obserwuj Matthew Perrone na Twitterze: @AP_FDAwrite

Wydział Zdrowia i Nauki Associated Press otrzymuje wsparcie z Departamentu Edukacji Naukowej Instytutu Medycznego Howarda Hughesa. AP ponosi wyłączną odpowiedzialność za całą zawartość.

zrodlo:apnews.com

0.00 avg. rating (0% score) - 0 votes
miejsce-na-reklame.

Wyraź swoją opinię ! TO WAŻNE !!

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.

%d bloggers like this: